Alnylam Pharmaceuticals

May 2, 2019

Alnylam Pharmaceuticals은 2019년 4월 Regeneron Pharmaceutical과 안질환과 중추신경계질환에 대한 RNA 간섭(RNA interference, RNAi) 치료제 개발을 위한 제휴계약을 체결하였다고 발표[1]

 

리제네론은 앨라일람에게 계약금 4억 달러를 지급하고 앨라일람 지분을 4억 달러가량 매입. 앨라일람은 초기 임상 개발 도중 특정 기준 달성 여부에 따라 추가로 2억 달러를 받을 수 있는 자격을 획득

 

메사츄세스 의대 Craig Mello 교수의 RNAi 연구를 기반으로 2002년 설립된 앨라일람은  hATTR 환자의 말초 신경 손상의 치료를 위한 RNAi 약제로 FDA 승인을 받음

 

hATTR은 전 세계적으로 5만명에 영향을 미치는 것으로 추산. 이 질병에 걸린 사람들은 단백질 transthyretin (TTR)의 돌연변이 버전을 만들어 몸 전체의 다양한 조직에 손상을 가져옴

 

앨라일람의 약물은 지질 나노입자에 의해 간으로 전달되는 작은 RNA 분자로, 비정상적인 형태의 단백질 TTR에 대한 RNA를 방해하여 그 단백질의 생성을 차단

 

RNAi는 모든 포유 동물 세포에서 유전자 발현 조절에 관여하는 자연 경로이며, 작은 간섭 RNA (small interfering RNA, siRNA) 분자를 매개로 함. 이 자연적인 생물학적 경로를 이용함으로써, RNAi 치료제는 쉽게 선택적으로 고안될 수 있음.  

 

어떤 유전자의 mRNA 전사체에 대해서도 siRNA를 설계할 수 있으므로, 개발중인 RNAi 치료법은 질병유발 단백질생산을 막아 질병을 예방할 수 있는 가능성을 가지고 있음.

 

Craig Mello 교수는 RNAi연구로 2006년 노벨상을 수상하였으며, 앨라일람의 시가총액은 2019년 4월 현재 88억 달러임. 

[1] Fidler, Ben. "Alnylam Gets $800M From Regeneron to Bring RNAi to Eye, Brain Diseases," Xconomy (April 8th, 2019)

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