Entrada Therapeurics

April 2, 2019

Entrada Therapeurics는 오하이오 주립대 Dehua Pei 교수의 연구를 기반으로 5900만 달러를 투자받아 2018년 12월 설립

엔트라다의 선도 프로그램은 세포내 효소를 코딩하는 유전자의 돌연변이로 인해 발생하는 치명적인 미토콘드리아 질병을 목표로 함

 

미토콘드리아 기능 장애는 다양한 질병과 관련이 있지만 , 미토콘드리아로 치료제를 선택적으로 전달하는 것은 어려움

 

세포내 효소대체 요법 (Intracellular enzyme replacement therapy, IC-ERT) 은 세포의 효소 결핍을 교정하는 치료법

 

엔트라다는 세포 내 효소를 직접 전달함으로써 안전하고 예측 가능하며 통제된 방식으로 세포 내 효소 결핍을 처리

 

생물학적 제제는 일반적으로 세포에 들어갈 수 없으나, 생체 적합성 적합 (biocompatible conjugation)을 통해 엔트라다의 기술은 세포 투과성이 아닌  세포내 전달 (intracellular delivery)을 가능하게 함

 

세포에 들어간 후 엔트라다  생물 제제는 처음에 엔도솜에 국한되며 이어서 엔도솜에서 세포질로 빠져 나감

 

세포질로 방출 된 후에, 접합화물 (단백질, 펩타이드 또는 핵산)은 정상적으로 기능할 수 있으며 질병의 근본 원인을 해결할 수 있게 됨

Qian, Ziqing, et al. "Early endosomal escape of a cyclic cell-penetrating peptide allows effective cytosolic cargo delivery." Biochemistry 53.24 (2014): 4034-4046.
 

 

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