Retrosense Therapeutic

July 16, 2018

Retrosense Therapeutic는 Wayne 주립대학 Zhuo-Hua Pan 교수의 연구를 상업화하기 위해 Sean Ainsworth이 2009년 설립 [1]

 

Pan 교수는 뇌와 달리 눈은 투명하고 빛에 민감하므로, 별도의 하드웨어 또는 광섬유 케이블 없이 광유전적 치료를 할 수 있는 부분이라는 점을 인식

 

빛에 민감하지 않은 내부 망막 뉴런을 유전적으로 변환하여 빛에 민감한 세포로 만들어 광수용체(photoreceptors)가 없는 망막에 대한 빛 민감성을 회복시키려는 전략을 채택

 

channelrhodopsin-2 (ChR2)라 불리는 녹조류에서 광수용체 유전자를 전달하는 바이러스를 사용하여 ChR2가 내부 망막 뉴런을 빛에 민감하게 만들고 뉴런에서 장기간 지속되어 궁극적으로 빛에 대한 반응을 회복시키고자 함 

 

색소성 망막염 및 노화 관련 건식 황반변성으로 시력을 상실한 환자의 시력 회복을 위해 개발된 optogenetic 유전자 치료제인 RST-001에 대한 인간 임상 시험에 대한 FDA 승인을 2015년 8월에 획득

 

2016년 3월 RetroSense는 투약중인 환자의 RST-001 안전성을 평가하기 위한 I/IIa 임상 시험을 시작했으며 2016년 8월 에 저용량이 환자군에게 안전하게 투약

 

2016년 9월 Allergan이 6천만$에 RetroSense를 인수

[1] https://www.med.wayne.edu/news/2011/11/14/zhuo-hua-pan-ph-d/

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