Denali, 파킨슨병 치료제 연구

July 11, 2018

Denali Therapeutics 는 파킨슨병 치료제로 개발중인 DNL201이 LRRK2 키나아제 활성을 50%~90% 차단했다고 2017년 12월 발표 [1]

 

FDA는 Denali의 1상 임상실험 결과를 검토하고 2017년의 부분적 임상보류를 해지하기로 결정. 당시에 FDA는 전임상 독성 연구결과에 근거하여 노출 한도(exposure cap)를 부과

 

이 효소의 활성을 증가시키는 LRRK2 유전자의 돌연변이는  파킨슨 병의 높은 위험과 연관

 

정상적인 리소좀 기능을 유지하기 위해 건강한 세포에서 LRRK2가 활동

 

과도한 LRRK2 활성화 또는 발현은 리소좀 기능을 감소시키고 파킨슨 병의 진행에 기여

 

LRRK2의 돌연변이는 파킨슨병의 주요 위험 요소로, LRRK2 활성을 정상 수준으로 회복시켜 lysosomal 기능을 정상화시키는 것이  Denali의 파킨슨병 치료전략

 

Denali는 DNL-151이라 명명된 LRRK2의 두 번째 억제제를 개발 중

[1] https://parkinsonsnewstoday.com/2018/01/03/denali-therapeutics-announces-advancement-and-expansion-of-its-lrrk2-inhibitor-clinical-program-for-parkinsons-disease/

https://www.sec.gov/Archives/edgar/data/1714899/000119312517340997/d445892ds1.htm

Share on Facebook
Share on Twitter
Please reload