ORYZON, 알츠하이머병의 후생유전학 치료 IIa 임상시험


신경퇴행성 질환 치료를 위한 새로운 후성 유전학 치료제를 개발중인 스페인의 상장기업인 ORYZON은 ETHERAL (Epigenetic THERapy in ALzheimer's Disease)이라 명명된 임상시험의 승인을 받았다고 2018년 4월 발표 [1]

스페인의 여러 병원과 영국 및 프랑스 규제 당국의 승인을 받은 후 영국과 프랑스에서 실시될 예정인 이 임상시험은 경증 및 중등도 알츠하이머병 환자 90명의 대상으로 26주간 ORY2001의 안전성과 내약성을 평가할 예정

ORYZON의 치료 전략은 신경 퇴행성 장애와 같은 특정 질병의 발병 및 진행에 중요한 여러 유전자의 발현을 조절하는 히스톤 개질 효소인 LSD1 (lysine specific demethylase 1)을 표적으로하여 이러한 질병의 근본 원인을 치료하는 것

알츠하이머 병 관련 유전자를 조절하는 효소를 표적으로 삼아 ORY-2001은 이 질환을 치료하기위한 후성 유전학 접근법을 제공

이 약물은 유익한 유전자를 하향 조절하는 LSD1과 신경 전달 물질을 분해하고 알츠하이머병의 신경 아밀로이드 베타 수준 을 조절하는 것으로 알려진 MAOB 등 두 가지 효소를 억제하면 신경 세포의 성장을 촉진시키고 신경 보호 효과를 나타냄

동물 연구의 전임상 자료에 따르면 ORY-2001은 기억력 상실을 회복시키고 공격성과 사회적 회피를 감소시키며 알츠하이머 병과 관련된 두 가지 특징을 보여줌

[1] http://www.marketwired.com/press-release/oryzon-receives-approval-start-etheral-phase-iia-clinical-trial-alzheimers-disease-with-mad-ory-2246557.htm