ORYZON, 알츠하이머병의 후생유전학 치료 IIa 임상시험

April 24, 2018

신경퇴행성 질환 치료를 위한 새로운 후성 유전학 치료제를 개발중인 스페인의 상장기업인 ORYZON은 ETHERAL (Epigenetic THERapy in ALzheimer's Disease)이라 명명된 임상시험의 승인을 받았다고 2018년 4월 발표 [1]

 

 스페인의 여러 병원과 영국 및 프랑스 규제 당국의 승인을 받은 후 영국과 프랑스에서 실시될 예정인 이 임상시험은 경증 및 중등도 알츠하이머병 환자 90명의 대상으로 26주간 ORY2001의 안전성과 내약성을 평가할 예정

 

ORYZON의 치료 전략은 신경 퇴행성 장애와 같은 특정 질병의 발병 및 진행에 중요한 여러 유전자의 발현을 조절하는 히스톤 개질 효소인 LSD1 (lysine specific demethylase 1)을 표적으로하여 이러한 질병의 근본 원인을 치료하는 것

 

알츠하이머 병 관련 유전자를 조절하는 효소를 표적으로 삼아 ORY-2001은 이 질환을 치료하기위한 후성 유전학 접근법을 제공

 

이 약물은 유익한 유전자를 하향 조절하는 LSD1과 신경 전달 물질을 분해하고 알츠하이머병의 신경 아밀로이드 베타 수준 을 조절하는 것으로 알려진 MAOB 등 두 가지 효소를 억제하면 신경 세포의 성장을 촉진시키고 신경 보호 효과를 나타냄

 

동물 연구의 전임상 자료에 따르면 ORY-2001은 기억력 상실을 회복시키고 공격성과 사회적 회피를 감소시키며 알츠하이머 병과 관련된 두 가지 특징을 보여줌

[1] http://www.marketwired.com/press-release/oryzon-receives-approval-start-etheral-phase-iia-clinical-trial-alzheimers-disease-with-mad-ory-2246557.htm

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