Lysosomal Therapeutics (LTI)


인간 세포에서 단백질과 지방 물질을 분해하여 재활용하는 lysosome 생물학 분야의 전문지식을 활용하여 다양한 신경퇴행성 질환 치료에 사용되는 새로운 소분자를 개발하고자 2014년 설립 [1]

LTI의 선도 프로그램인 LTI-291은 두뇌에서 Glucocerebrosidase (GCase) 효소의 활동을 자극하는 것을 목표로 함

몇몇 리소좀 축적 질병에서 GCase의 활성은 GBA1 유전자의 유전적 돌연변이로 인해 감소되는 데, 5~10 %의 파킨슨병 환자가 GBA1 유전자의 돌연변이를 갖고 있으며, 이들은 파킨슨 병의 진행이 더 빠름

따라서, LTI-291에 의한 GCase의 활성화가 이들 환자에서 파킨슨병의 진행에 영향을 줄 것으로 기대됨에 따라 글로벌 제약사인 Allergan이 LTI-291의 1b 단계 임상시험을 마친후 LTI를 취득 할 수있는 옵션을 2017년 1월 구입

Allergan과 LTI는 LTI-291의 개발 활동을 감독하기 위한 공동개발위원회를 설립하고, Allergan은 별도의 선행 연구개발비를 제공할 예정

[1] https://www.lysosomaltx.com