게놈 편집을 이용해 파킨슨병을 예방하는 유전자 연구

October 25, 2017

MIT Timothy Lu 교수팀은 파킨슨병에 관련된 단백질을 예방하는 유전자 연구결과를 2017년 10월 5일 Molecular Cell에 발표 [1]

 

연구진은 CRISPR 게놈 편집시스템의 수정된 버전을 사용하여 특정 질병으로부터 보호하는 유전자를 스크리닝하는 새로운 방법을 개발

 

이 시스템을 사용하여 α- 시누클레인 (alpha-synuclein)으로 알려진 파킨슨병과 관련된 단백질을 과잉 생산하도록 유전적으로 조작된 효모 세포에이 기술을 배치.

 

파킨슨 병 환자의 뇌에 덩어리를 형성하는이 단백질은 일반적으로 효모 세포에 독성을 보임

 

알파 뉴클레오타이드를 다량 생산한 인간 뉴런에서 인간의 등가물을 테스트한 결과, 인간 유전자가 α- 시누클레인에 의해 유도된 사망을 방어 할 수 있음을 발견

 

이 인간 유전자는 또한 알파 - 시누 클레인에 의한 사망을 막아 주었고 파킨슨병 치료를 위한 유전자 치료제로서 가치가 있다고 주장

[1] Chen, Y. C., Farzadfard, F., Gharaei, N., Chen, W. C., Cao, J., & Lu, T. K. (2017). Randomized CRISPR-Cas Transcriptional Perturbation Screening Reveals Protective Genes against Alpha-Synuclein Toxicity. Molecular Cell, 68(1), 247-257.

http://www.cell.com/molecular-cell/fulltext/S1097-2765(17)30665-2

https://www.sciencedaily.com/releases/2017/10/171012111309.htm

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