Voyager Therapeutics

June 8, 2017

보이저 테라퓨틱스가 2017년 4월 미국 신경학회 연차 총회 (American Academy of Neurology Annual Meeting)에서 파킨슨 병 치료를 위한 VY-AADC01의 1b 단계 임상 시험에서 삶의 질과 기능을 향상시키는 용량의존적 개선을 발표 [1]

 

 도파민을 발생시키는 뉴런이 죽기 시작하면서 발생하는 병인 파킨슨병의 치료제 L-Dopa(levodopa)는 시간이 지날수록 약효가 떨어짐

 

파킨슨 병이 진행됨에 따라 L-Dopa를 도파민으로 바꿔주는 뇌 내의 AADC(aromatic L-amino acid decarboxylase)라는 효소도 동시에 줄어들게 되면서 나타나는 현상

 

L-Dopa의 효과가 없어지는 것이 부족한 AADC양 때문이라는 것은 1986년 Voyager 창업자인 Krystof Bankiewicz교수가 발견 

보이저 테라퓨틱스의 유전자 치료제 VY-AADC01는 이 AADC의 유전자를 삽입한 바이러스를 뇌에 주입해서, 뇌 세포의 DNA를 업데이트하여 해당 세포가 AADC를 다시 생산하게 하려고 함  

 

Krystof Bankiewicz 교수는 30년째 파킨슨 병 유전자 치료 를 연구하면서 MRI 사진만으로 AADC가 어디서 얼마나 생성되고 있는지 확인하는 기술을 개발

 

한번의 DNA 주입 시술 한번 만으로 영구적으로 AADC 양을 유지할 수 있는 것을 확인

 

보이저 테라퓨틱스는 USCF의대 Krystof Bankiewicz교수, UMass 의대 Guangping Gao교수, Phillip Zamore교수, Stanford 의대 Mark Kay교수 등 유전차 치료 분야의 세계적 리더들이 메사츄세스 의대 유전자 치료센터의 기술을 기반으로 2014년 설립하고 2016년 상장 


유럽 제약회사 Sanofi의 자회사인 Genzyme과 파트너를 맺고 여러 희귀 질환에 대한 유전 치료법을 개발중 [2]

[1] http://ir.voyagertherapeutics.com/phoenix.zhtml?c=254026&p=irol-newsArticle&ID=2264306

 

[2] https://www.technologyreview.com/s/602193/manufacturing-dopamine-in-the-brain-with-gene-therapy/

 

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