프리퀀시 테라퓨틱스

프리퀀시 테라퓨틱스(Frequency Therapeutics)는 MIT Robert Langer교수와 하바드대 Jeff Karp교수의 연구를 기반으로 2014년에 설립되었다. 이들은 양서류 등에서 자연세포 재생이 가능하다는 사실을 기반으로 인체의 활성 재생 영역을 연구하여 유사한 분자 경로를 찾기 시작하였다. 위장관 상피는 대략 5일마다 재생성되는데, 상피 줄기세포 중 일부는 Lgr5라는 특정 수용체이다. Lgr5는 Wnt 신호 전달 경로의 구성원이며 특정 줄기 세포를 완전히 분화된 세포로 발전시키는데 중요한 역할을 수행한다. Lgr5+ 전구세포(progenitor cell)의 특별한 형태인 이러한 상피 세포는 내이, 피부, 눈 및 췌장에서도 발견되나 이 세포들이 위장에서는 재생성되고 다른 영역에서는 재생성되지 않는 이유로 특별한 것이 존재한다. 연구진은 소분자 약물의 칵테일을 사용하여 Lgr5 + 세포의 증식 및 분화를 성공적으로 활성화시키는 데 성공하였다. 이를 기반으로 우선 만성소음유발 난청 치료에 집중한 후 향후 치료분야를 피부관련 질병, 근육재생 및 위장병 등으로 확장할 예정이다. 세계 인구의 5%이상이 경험하는 만성소음유발 청력 상실은 음파를 신경 자극으로 변환하는 데 필요한 유모 세포(hair cells)라고 불리는 내이의 핵심 세포가 손실되어 발생한다. 유모 세포를 재생할 수 있는 전구 세포가 귀에 남아 있지만 이러한 세포는 자발적으로 재생되지 않으므로 소분자 약물을 중도에 직접 주사하여 내분비 전구 세포가 번식하여 새로운 유모 세포를 생성하도록 한다. 감각신경성 청력손실(sensorineural hearing loss, SNHL) 치료를 위한 FX-322의 2상 임상시험을 진행중이다. 2019년 나스닥에 상장하였으며, 2021년 1월 현재 시가총액은 12억$이다. 임상시험에 대한 긍정적인 결과가 보고되면서 주가가 상승하고 있다.

프리퀀시 테라퓨틱스는 2018년 GSK3 억제제를 이용한 내이유모세포 생성 조성물 발명을 미국 특허청에 등록하였다(S10016507B2). 이 조성물은 HDAC 억제제 또는 Notch 작용제인 분화억제제를 포함하는데, Wnt 경로를 활성화하거나 GSK3- 베타 활성을 억제한다. 2019년 치료제 투여용 열 가역성 조성물(US10213511B2), 1,5-dihydro-2H-pyrrol-2-one 화합물 및 이들을 사용하여 줄기/전구 세포가 증식하도록 유도하는 방법(US10383881B2)을 미국 특허청에 등록하였다.