팍스메디카의 자폐증 치료제 PAX-101 2상 임상결과 발표

팍스메디카(PaxMedica)는 자폐증(ASD)의 핵심증상에 대한 잠재적 치료제로 개발중인 임상시험용 약물 PAX-101(IV suramin)이 2상 임상에서 효능과 안정성에서 긍정적인 결과를 보였다고 2021년 2월 9일 발표했다.

2상 용량범위 연구는 무작위 배정, 이중맹검 및 위약 대조였다. 중등도에서 자폐증으로 진단받은 52명의 남아프리카 환자를 대상으로 PAX-101의 안전성과 효능을 평가했다.

PAX-101은 ABC Core, CGI-I 및 ATEC를 포함한 여러 효능 평가 측정에서 현저하고 지속적인 개선으로 일관된 임상 활동을 입증했다. PAX-101은 치료 14주 동안 안전하고 견딜 수 있는 것으로 나타났다. 치료 그룹에서 가장 흔한 치료시 발생하는 부작용은 발진, 상부 호흡기 감염 및 구토였다. 대부분의 사건은 경증에서 중등도의 정도였으며 개입없이 해결되었다. 급성 치료 후 해결된 여러 병태를 동반한 PAX-101 환자에게 심각한 부작용이 하나 있었다.

PAX-101은 비퓨린 수용체 경로를 기반으로 하는 항염증 특성을 가지고 있는 정맥내 주입으로 전달되는 항퓨린제이다.

개발중인 자폐증 치료제 현황은 아래 <표>와 같다.

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[1] PaxMedica Press Release(Feb. 9, 2021)