코야 테라퓨틱스(Coya Therapeutics)의 ALS 치료제 개발

코야 테라퓨틱스(Coya Therapeutics)는 휴스턴 감리교병원 Stanley H. Appel 박사의 연구를 기반으로 2020년 설립되어 2021년 2월 1,000만 달러의 시리즈 A 자금을 유치하였다. 유치자금은 조절T세포 치료요법인 ALS001의 개발에 사용될 예정이다.

Stanley H. Appel 박사는 ALS 환자가 낮은 수준의 조절T세포 또는 제대로 기능하지 않는 세포를 가지고 있음을 관찰하고, 조절T세포의 수와 기능을 향상시키면 질병의 진행을 늦출 수 있다고 가정했다.

이를 위하여 환자의 혈액을 채취하여 조절T세포를 분리한 후 조절T세포가 안정화하고 제대로 성장하고 기능하도록 설계된 라파마이신 등의 약제를 추가한 후, 세포를 확장시킨다. 확장된 조절T세포는 냉동보관되며 매월 투입한다.

3명의 ALS 환자를 대상으로 2018년 완료된 1상 임상(NCT03241784)에서 안전성과 질병의 진행속도를 늦추는 것이 확인되었다[1]. 냉동 보관된 조절T세포가 투입되면 약 한달동안 진행이 정지되고, 투입을 중단하면 조절T세포가 다시 감소하는 것을 발견하였다. 2024년 11월 완료예정인 2상 임상(NCT04055623)이 진행중이다.

---

[1] Thonhoff, Jason R., et al. "Expanded autologous regulatory T-lymphocyte infusions in ALS: A phase I, first-in-human study." Neurology-Neuroimmunology Neuroinflammation 5.4 (2018).