엔소마(Ensoma)

엔소마(Ensoma)는 Fred Hutchinson 암연구센터의 Hans-Peter Kiem 박사와 워싱턴대 André Lieber 교수의 연구를 기반으로 2019년에 설립되었다. 5AM 벤처의 회사창설엔진인 4:59 Initiative에 의해 설립되어 인큐베이션되었다.

2021년 2월 11일 시리즈 A 투자금으로 7천만 달러를 유치하였고, 타케다와의 전략적 제휴를 발표하였다. 선불금 1억 달러와 최대개발성과금 12억 5천만 달러를 지급받는 조건이었다.

엔소마의 기술은 생체내 조혈줄기세포(hematopoietic stem cell, HSC) 유전자 요법이다. 현재 사용되는 생체외 HSC 유전자요법은 광범위한 HSC 조작 및 이식전문지식이 필요한 복잡하고 값비싼 절차가 필요하다. 엔소마는 HSC를 표적으로 하는 HDAd5/35++ 벡터를 정맥주사로 투여하는 방법을 사용한다. HSC는 골수로 다시 전달되어 장기간 지속된다. 생체내 조혈줄기세포 유전자 요법은 줄기세포수집, 느리고 비용이 많이 드는 제조 공정, 이식거부성 및 재투여와 관련된 면역원성문제를 해결하였다.