아이벤시스가 망막색소변성증 치료제로 개발중인 EYS611

아이벤시스(Eyevensys)는 2020년 10월 망막색소변성증(Retinitis Pigmentosa, RP) 치료제로 개발중인 EYS611이 미국 FDA로부터 고아약물지정을 받았다고 발표하였다. EYS611은 인간 트랜스페린 단백질을 암호화하는 DNA 플라스미드이다. 트랜스페린은 눈의 철분 수치를 관리하는 데 도움이 되는 내인성 단백질이다. 철은 망막 대사와 시각주기에 필수적이지만 과도한 철은 산화 스트레스를 유발할 수 있으며 망막에 극도로 독성이 있다. 철분 과부하는 여러 망막 퇴행성 질환에서 광 수용체 사망과 관련이 있다. EYS611은 철 킬레이트화 및 신경보호제로 작용함으로써 질병을 유발하는 특정 유전적 돌연변이에 관계없이 RP와 같은 질병의 진행을 늦추는 데 도움이 된다. EYS611은 마우스 모델에서 광수용체 및 망막 기능을 보존하는 데 안전하고 효과적임을 보여주었다[1]. 아이벤시스는 2008년 파리 데카르트대 Francine Behar-Cohen 교수가 설립하여 5천만$의 투자를 유치하였다.

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[1] Bigot, Karine, et al. "Transferrin Non-Viral Gene Therapy for Treatment of Retinal Degeneration." Pharmaceutics 12.9 (2020): 836.