아나벡스, 레트 증후군 2차임상 긍정적 결과 발표

아나벡스 라이프 사이언스(Anavex Life Science)는 레트증후군 환자 치료를 위한 ANAVEX2-73의 미국 2상임상(NCT03758924)에서 1차 및 2차 평가변수를 충족하였다고 2020년 12월 15일 발표하였다[1]. 이 임상은 레트증후군이 있는 25명의 여성을 대상으로 경구투여한 Anavex 2-73의 안전성과 약리학적 효능을 평가했다. 그들은 7주 동안 5mg Anavex 2-73 또는 위약의 1일 1회 용량으로 무작위 배정되었다. Anavex 2-73은 안전하고 잘 견디며 임상 시험의 주요 목표를 충족하며 심각한 부작용이 보고되지 않았다. 치료와 관련된 경증 또는 중등도의 부작용 발생률은 Anavex 2-73에서 13.3%, 위약에서 10%였다. 25명의 환자 모두가 시험을 완료했으며 모두 시험의 12주 및 공개라벨 연장단계에서 치료를 계속하거나 시작하기로 결정했다. 치료받은 환자는 임상의가 시간 경과에 따른 변화를 평가하는 데 사용하는 CGI-I(Clinical Global Impression Improvement Scale)로 측정한 질병 중증도에서 통계적으로 유의한 완화를 나타냈다. 치료받은 환자의 66.7%는 간병인이 보고한 RSBQ (Rett Syndrome Behavior Questionnaire)에서 질병의 특징적인 행동이 통계적으로 유의하게 감소한 것으로 나타났다.

시그마-1 수용체 작용제인 Anavex 2-73은 단백질이 제대로 접히고 기능을 발휘할 가능성을 더 잘 보장한다. 이 치료법은 세포 내에서 잘못 접힌 단백질의 축적을 줄임으로써 세포 스트레스를 완화하고 세포의 에너지원인 미토콘드리아를 돕는 것으로 생각된다.

---

[1] Anavex Life Science Press Release(Dec. 15, 2020)