실시간 MRI 기반 유전자 치료제 전달연구

두뇌에 유전자 치료제를 전달하여 신경질환을 치료하려는 연구가 15년전부터 시도되었지만 기대만큼의 성과를 보이지 못하였다. 그 이유 중의 하나로 제시되는 것이 전달문제였다. 외과의는 처방된 양의 약물을 표적 부위에 주입하지만 약물이 의도한대로 표적에 도달하였는 지를 확인할 수 없었다. 과거 임상시험 환자의 사후분석에서 이식된 카테터의 절반 미만이 최적의 위치에 있는 것으로 나타났다. 이를 해결하기 위하여 클리어포인트 뉴로(ClearPoint Neuro)의 스마트플로우 캐뉼라(SmartFlow cannula)를 활용한 임상연구가 진행되고 있다. 이 시스템은 2011년 미국 FDA 승인을 받았다. UCSF 교수팀은 iMRI 유도 유전자치료 전달을 활용하는 3개의 임상 프로그램에 참여하고 있다. 첫째는 보이저와 뉴로크린이 개발한 AAV를 사용하여 AADC에 대한 유전자를 전달하는 PD 치료이다. 둘째는 초기단계 파킨슨병 환자의 조가피핵에 전달된 AAV2-GDNF의 안전성과 잠재적인 임상 효과를 평가하는 연구이다. 셋째는 유니큐어의 AMT-130으로 헌팅턴병 환자의 선조체에 전달된다. 이 연구에서는 전달방법의 개선으로 과거보다 향상된 결과가 도출될 것이 기대되고 있다.