사렙타의 DMD 치료제 카시머센(casimersen) FDA 승인

사렙타 테라퓨틱스(Sarepta therapeutics)는 카시머센(casimersen, AMONDYS 45)이 FDA 승인을 받았다고 2021년 2월 25일 발표하였다[1]. 이 승인은 조건부로 아몬디스45의 지속적인 사용과 완전한 승인을 위해서는 FDA 결정을 뒷받침하는 글로벌 3상연구(NCT02500381)에서 임상적 이점에 대한 추가 검증이 필요하다. 이 연구는 2024년에 완료예정이다.

카시머센은 엑손45 스키핑을 위하여 설계된 ASO이다. DMD는 유전자의 일부 결실로 인한 프레임시프트(frame-shift)가 나타나고 비기능성 단백질이 발현되는데, 문제 유전자 발현부위를 건너뛰는(exon skipping) 방법을 사용하여 짧지만 기능성 단백질이 발현되게 한다.

승인 및 개발중인 DMD 치료제 현황은 아래 <표>와 같다.

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[1] Sarepta therapeutics Pres Release(Feb. 25, 2021)