비게네론의 망막색소변성증 치료제 연구

비게네론(ViGeneron)은 2017년 Ludwig Maximilians대 Martin Biel 교수와 Stylianos Michalakis 교수의 연구를 기반으로 Ludwig Maximilians대의 분사기업으로 설립되었다. 중국과학원 출신의 Caroline Man Xu 박사가 공동 창립자 겸 CEO이고, 2019년 중국의 WuXi AppTec과 Sequoia Capital China로부터 시리즈 A 투자를 받았다.

생물학적 장벽을 효율적으로 통과하도록 설계된 vgAAV 플랫폼과 대형 유전자의 전달을 위한 REVeRT 벡터 플랫폼을 개발하였다. vgAAV 벡터는 망막의 광범위한 세포유형을 표적으로 삼아 유리체내의 덜 침습적 인 치료 투여를 가능하게 한다. AAV의 제한된 게놈용량(<5Kb)을 극복하기 위해 개발된 REVeRT는 이중 AAV 벡터 접근 방식을 사용하여 유전자 크기 제한에 돌파구를 제공한다. REVeRT는 관심있는 큰 단백질의 근위 및 원위 부분을 인코딩하는 두 mRNA의 매우 효율적이고 정확한 재구성을 가능하게 한다. 분할된 유전자 부분은 개별 vgAAV 벡터로 패키징되고 혼합되고 표적 조직에 공동 전달된다.

임상시험계획(IND) 제출 단계인 망막색소변성증 치료제 VG901과 동물실험 단계의 유전성 망막질환 치료제 VG801 외에도 디스커버리 단계에서 신규 타깃의 노인황반변성 치료제를 개발하고 있다. 2021년 1월 일본 다이이찌산쿄와 안질환의 공개되지 않은 표적에 대응하는 새로운 치료 단백질을 전달하는데 변형된 아데노관련바이러스(vgAAV) 벡터를 활용하기 위해서 연구 협력을 체결했다고 발표했다. 같은 시기에 바이오젠과도 유전성 안질환을 치료하는 AAV 벡터 기반 유전성 치료제 개발 및 상용화에 대한 글로벌 협력 및 라이선스 계약을 체결했다고 발표하였다.