매리너스의 GABAA PAM 가낙솔론

매리너스 파마슈티컬즈(Marinus Pharmaceuticals)는 GABAA 양성 알로스테릭 조절제인 가낙솔론(ganaxolone)을 여러 신경정신질환 치료제로 개발중이다. 가낙솔론은 정맥주사제와 경구투여제로 개발중이다.

2021년 1월 26일에는 정맥 가낙솔론의 난치성 간질 3상 임상을 시작하였다고 발표하였다. 이 임상은 2개 이상의 항간질제(antiepileptic drugs, AEDs)와 벤조디아제핀에 실패한 환자를 대상으로 정맥 가낙솔론의 효능과 안전성을 평가하기 위한 임상(NCT04391569)으로 2022년 3월 완료예정이다.

불응성 발작이 있는 희귀한 유전성 뇌전증인 CDKL5 결핍장애(CDD)에서는 2020년에 3상 임상(NCT03572933)을 성공적으로 마치고 2021년중에 미국 FDA에 승인요청을 제출할 계획이라고 밝혔다.

산후우울증에 대하여서는 2020년에 완료된 2상 임상(NCT03228394)에서 기대하였던 성과를 보이지 못하였다. 반면 경쟁사인 세이지 테라퓨틱스의 GABAA 양성 알로스테릭 조절제인 브렉사놀론(brexanolone, allopregnanolone, SAGE-547, 상품명: Zulresso)는 고위험 산후우울증(Postpartum depression, PPD) 치료제로 2019년 FDA 승인을 받았다.