레트 증후군 관련 특허

MIT는 “레트 증후군 치료(US7994127B2)”특허를 2011년 미국 특허청에 등록하였다. 이 발명은 인슐린 유사성장인자-1(IGF-1) 및 이 유사체로 레트 증후군을 치료하고자 한다.

호주의 뉴렌 파마슈티칼(Neuren Pharmaceuticals)은 “G-2-MePE (glycyl-2-methylprolyl-glutamic acid)를 사용한 레트증후군 치료(US9212204B2)”를 2015년 미국 특허청에 등록하였다. IGF-1(Insulin-like growth factor 1)의 아미노 말단 트리펩타이드의 새로운 합성 유사체인 트로리네타이드(Trofinetide)는 북미지역에 대하여서는 아카디아 파마슈티컬(Acadia Pharmaceuticals)에 라이센스하였다. 트로리네타이드(NNZ-2566)는 레트증후군 3상 임상중이다[1].

오비드 테라퓨틱스(Ovid Therapeutics)는 “레트증후군 치료방법(US9744159B2)”을 2017년 미국 특허청에 등록하였다. 이 발명은 가복사돌로 레트증후군을 치료하고자 한다.

이스라엘 희귀 의약품 개발기업 엘록스 파마슈티컬스(Eloxx Pharmaceuticals)는 “레트 증후군 치료에서 아미노클리코사이드 유사체(aminoglycoside analogs) 사용(US10576095B2)” 특허를 2020년 미국 특허청에 등록하였다. 겐타마이신 계열의 아미노글리코사이드는 레트 증후군 치료효과를 보였으나 독성이 있어서 이를 개선한 아미노클리코사이드 유사체로 레트증후군을 치료하고자 한다.

프리넬리아 테라퓨틱스(Prilenia Therapeutics)는 “레트증후군 치료에 프리도피딘 사용(AU2017326013B2)”을 2020년 호주 특허청에 등록하였다. 프리넬리아 테라퓨틱스는 TEVA의 최고과학책임자(CTO)였던 Michael Hayden 박사가 2018년에 설립하였다. 테바로부터 프리도피딘(Pridopidine, Huntexil, ACR16, ASP2314)에 대한 권리를 인수하여 개발중이다. 프리도피딘은 미토콘드리아 기능 회복을 포함하여 시그마-1 수용체 조절 경로에 긍정적인 영향을 미친다.

쿠루메 대학(久留米大学)은 “그렐린(Ghrelin)을 유효성분으로 함유하는 레트 증후군 예방/치료제(JP6694216B2)”를 2020년 일본 특허청에 등록하였다. 레트증후군 환자의 경우 식욕을 증가시키는 호르몬인 그렐린 수치가 낮게 나타났으며, 파이럿트 연구에서 그렐린 투여는 레트증후군 환자의 증상을 개선하였다[2].

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[1] Berry-Kravis, Elizabeth, et al. "A double-blind, randomized, placebo-controlled clinical study of trofinetide in the treatment of fragile X syndrome." Pediatric Neurology 110 (2020): 30-41.

[2] Yuge, Kotaro, et al. "Ghrelin improves dystonia and tremor in patients with Rett syndrome: a pilot study." Journal of the neurological sciences 377 (2017): 219-223.