Research Consortium for Young Adulthood Depression (RC-YAD)

트랜스레이트 바이오(Translate Bio)는 mRNA 치료제 개발을 목적으로 2011년 설립되어 2018년 나스닥에 상장되었다. 2021년 3월 현재 시가총액은 16억 달러이다. 트렌스레이트 바이오는 2020년 사노피와 mRNA 코로나 백신 라이센스 계약을 체결하였다. 사노피가 현금 3억 달러와 주식매입금 1억 2500만 달러를 지급하는 조건이다. 트랜스레이트 바이오의 지질나노입자(Lipid nanopartical, LNP) 특허는 다음과 같다. 2018년 “mRNA의 캡 효율에 대한 정량적 평가(US9970047B2)”을 미국 특허청에 등록하였다. 이 발명은 시험관내에서 합성된 mRNA의 캡핑 효율을 정확하고 정량적으로 결정하기위한 개선 된 방법을 제공한다. 이 방법은 캡핑 효율 및 캡의 메틸화 상태를 정량화하는 크로마토 그래피 방법을 포함한다. 생체 내 성공적인 단백질 생산을 위해서는 적절한 캡핑이 중요하나, 이 발명 이전에 샘플에서 mRN

섬유아세포성장인자수용체(Fibroblast growth factor receptor, FGFR)는 면역글로불린(Ig) 수퍼 패밀리에 속하는 RTK(Receptor tyrosine kinases) 패밀리 중 하나이다. FGFR에 대한 높은 친화성을 갖는 섬유아세포성장인자(Fibroblast growth factor, FGF)의 결합은 다운스트림 신호전달경로의 키나제 활성화를 초래한다. FGFR 패밀리는 FGFR1에서 FGFR5로 명명된 5 개의 수용체로 구성된다. FGFR는 위암(Gastric Cancer, GC에)서 활성화된 신호전달경로를 통해 종양 성장에 중요한 역할을 한다[1]. FGF10은 FGFR2b를 통해 작용하는 분비 리간드이다. FGF10/FGFR2b 신호전달은 유선발달(mammary gland development) 동안 상피와 중간엽 모두에서 중요한 역할을 한다. FGF10은 유방선암의 10%에서 발현되는 것으로 설명되었으며 FGF

발작성 야간혈색소뇨증(paroxysmal nocturnal hemoglobinuria, PNH)는 적혈구의 보체 매개 파괴를 특징으로 하는 혈액 질환으로, 신체 전체에서 발생할 수 있는 혈전증을 포함하여 광범위한 쇠약 증상 및 합병증을 유발할 수 있으며 장기 손상 및 조기 사망을 초래할 수 있다. PNH는 신체 면역체계의 일부인 보체시스템이 과도하게 반응하여 신체가 자신의 적혈구를 공격하게 할 때 발생한다. 보체 C5 단백질은 염증반응에 관여하는 보체계에 이상이 발생하면 병원체뿐만 아니라 인체까지도 공격한다. C5 항체인 알렉시온(Alexion)의 에쿨리주맙(Eculizumab, 상품명: Soliris)은 2007년 PNH 치료용으로 미국 FDA의 승인을 얻었다. 솔라리스의 특허만료로 여러 기업에서 바이오시밀러를 준비하고 있다. 새로 개발하는 항C5제제들은 에쿨리주맙의 성능은 유지하면서 환자의 불편함과 관련된 다른 임상적 요구를 해결하려고 한다.

엔젤만 증후군(Angelman syndrome)은 심각한 발달지연 및 학습장애를 특징으로 하는 희귀한 유전 및 신경장애이다. 유병률은 일반 인구의 12,000-20,000명중 약 1명으로 추정된다. 주요 임상증상은 심각한 발달지연, 언어장애, 간질, 운동 및 균형문제, 발작웃음 등이다. 유비퀴틴 E3효소 Ube3a를 인코딩하는 유전자 UBE3AE3 (ubiquitin protein ligase) 발현의 결핍이 엔젤만 증후군을 유발한다. 사우스 플로리다대의 “Angelman 증후군에 대한 유전자 치료 접근법을 위해 변형된 ube3a 유전자(US20180104358A1)”는 2015년 출원되어 2021년 현재 미결상태이다. 이 발명에서는 세포에서 분비를 허용하고 인접한 신경세포에 의한 흡수를 허용하는 추가 서열을 가진 Ube3a 단백질을 생성했다. 이것은 기능적 E6-AP 단백질을 뉴런에 부여하고 질병 병리를 개선한다. 텍사스 A&M대의 “엔젤만 증후

리아타 파마슈티컬스(Reata Pharmaceuticals Inc)는 “노보비오신 유사체(novobiocin analog) 및 프롤린(proline)의 공-결정 형태(US10717755B2)”를 2020년 미국 특허청에 등록하였다. 노보비오신 유사체는 상당한 신경보호 특성을 갖고 동물모델에서 DPN의 증상을 역전시키는 데 유용한 것으로 보고되고 있다. Naomi P Javitt와 Stephanie Yael Raphael은 “보행 안정성을 돕는 깔창(US10595749B1)”을 2020년 미국 특허청에 등록하였다. 이 깔창은 말초신경병증 환자가 발에 감각이 거의 없거나 전혀 없음에도 불구하고 넘어지지 않고 걸을 수 있도록 여러 압력 센서를 사용하며 사용자에게 지면에서 사용자 발의 위치에 해당하는 청각, 촉각 및 진동 피드백과 같은 다양한 형태의 생체 피드백을 제공한다. 헬릭스미스는 “하이브리드 HGF 유전자가 도입된 AAV(Adeno-Associat

MIT는 “레트 증후군 치료(US7994127B2)”특허를 2011년 미국 특허청에 등록하였다. 이 발명은 인슐린 유사성장인자-1(IGF-1) 및 이 유사체로 레트 증후군을 치료하고자 한다. 호주의 뉴렌 파마슈티칼(Neuren Pharmaceuticals)은 “G-2-MePE (glycyl-2-methylprolyl-glutamic acid)를 사용한 레트증후군 치료(US9212204B2)”를 2015년 미국 특허청에 등록하였다. IGF-1(Insulin-like growth factor 1)의 아미노 말단 트리펩타이드의 새로운 합성 유사체인 트로리네타이드(Trofinetide)는 북미지역에 대하여서는 아카디아 파마슈티컬(Acadia Pharmaceuticals)에 라이센스하였다. 트로리네타이드(NNZ-2566)는 레트증후군 3상 임상중이다[1]. 오비드 테라퓨틱스(Ovid Therapeutics)는 “레트증후군 치료방법(US9744159B2)”을

c-Met은 간세포성장인자(hepatocyte growth factor, HGF)의 수용체이며, HGF는 c-Met 수용체 티로신 키나제의 세포외 부위에 결합하여 다양한 정상세포와 종양세포에서 분열, 운동, 형태발생, 혈관형성을 유발하는 사이토카인의 일종이다. c-Met은 세포표면에 존재하는 대표적인 수용체 티로신 키나제(receptor tyrosine kinase)로, 그 자체가 암유발 유전자이며, 때로는 리간드인 HGF와 상관없이도 암발생, 암전이, 암세포 이동, 암세포 침습, 신생혈관 생성 등과 같은 종양과 관련된 여러 가지 기작에 관여하기 때문에 최근 항암 치료의 타겟으로 주목받는 단백질이며, c-Met의 작용을 저해하는 항체 등의 표적 치료제의 개발이 진행되고 있다. 소분자로 c-Met를 억제하는 화이자의 크리조티닙(crizotinib)은 비소세포폐암 치료제로 2011년 미국 FDA의 승인을 받았다. 엑셀릭시스(Exelixis)의 카보메틱