
2번째 메신저 시스템 기반 알츠하이머병 치료연구
두번째 메신저는 첫번째 메신저인 세포외 신호전달분자에 대한 노출에 대한 반응으로 세포에서 방출되는 세포내 신호 전달 분자이다. 세인트루이스 워싱턴대의 Earl Wilbur Sutherland 교수가 두번째 메신저 역할을 하는 cGMP의 발견업적으로 1971년 노벨상을 수상하였다. 순환 구아노신 모노 포스페이트(Cyclic guanosine monophosphate, cGMP)는 다른 세포 유형과 조직에서 형성되는 독특한 두번째 메신저 분자이다. cGMP는 다양한 다운스트림 이펙터 분자를 표적으로 하므로 매우 다양한 세포 효과를 유도한다. cGMP의 생산은 가용성 구아닐릴 사이클라제 (soluble guanylyl cyclase, sGC) 또는 미립자 구아닐릴 사이클라제(particulate guanylyl cyclase, pGC)의 자극에 의해 촉발된다. cGMP 경로는 섬유증, 염증, 또는 신경변성 및 말라리아와 같은 전염병에서 역할을 할 수도
레트 증후군 (Rett syndrome, RTT)의 철 축적 연구
국립대만대 Wang-Tso Lee 교수팀은 레트 증후군 (Rett syndrome, RTT)의 철 축적 연구에 관한 연구를 2021년 1월 Scientific Reports에 발표하였다[1]. 철분조절 기능장애와 비정상적인 철응집은 세포 사멸로 이어지는 산화 스트레스를 유발할 수 있다. 산화 스트레스와 레트중후군 사이의 연관성은 광범위하게 조사되었다. MECP2 유전자의 기능 중 하나는 저산소증으로부터 CNS를 보호하는 것일 수 있다. 레트증후군 환자는 호흡 조절 장애와 동맥 산소 감소를 특징으로 하는 자율신경 기능 장애가 있는 것으로 알려져 있다. 이것은 뇌의 저산소 상태와 전신 산화환원 불균형으로 이어질 수 있으며, 이는 더 높은 철분 방출로 이어진. 비정상적인 철분 방출은 과도한 산화 스트레스를 유발하여 기능장애를 초래할 수 있다. 노화와 관련된 철분축적과 함께 근긴장 이상증은 레트증후군 환자에게도 악화될 수 있습니다. 현재 연구에 따르면 1

거식증 (AN) 치료제 연구
거식증(anorexia nervosa, AN)은 정신질환 중 사망률이 가장 높다. 심한 쇠약에도 불구하고 끊임없는 체중감소를 추구하여 AN 환자의 대부분은 체중 증가를 막기위해 과도한 신체운동을 한다. AN의 뇌영상 연구는 보상영역의 신경활동 감소와 전두엽 제어영역의 신경활동 증가를 지적한다[1]. 거식증 환자는 도파민 및 세로토닌 시스템의 장애를 보인다. AN 환자는 5-HT1A 결합이 증가하고, 5-HT2A 결합이 감소하는 경향이 있다. 최근 실로시빈(Psilocybin)을 거식증 치료제로 연구하는 임상시험이 진행되고 있다. 실로시빈은 멕시코에서 종교적인 의식에 사용했던 환각을 일으키는 버섯의 성분으로 세로토닌의 작용을 차단한다. ICL(Imperial College London)은 2023년 8월 완료예정으로 1/2상 임상(NCT04505189)을 진행중이다. 이 연구의 주요 목적은 신경성 식욕부진증을 실로시빈으로 치료하는 것의 수용 가능성과

취약 X 증후군 치료제 연구
취약 X증후군(fragile X syndrome, FXS)은 FMR1(Fragile X mental retardation 1) 유전자의 돌연변이로 지적, 사회적 및 신체적 발달에 영향을 미치는 신경발달장애이다. 남성은 4000명중 1명, 여성은 8000명중 1명의 유병율을 보인다. FMR1 유전자 돌연변이는 FMR 단백질(FMRP)의 손실을 초래한다. FXS는 뇌에서 신호분자 사이클릭 아데노신 모노포스페이트(cyclic adenosine monophosphate, cAMP)가 감소한다. 테트라 테라퓨틱스(Tetra Therapeutics)는 cAMP 수준을 높여 FXS를 치료하려고 한다. 테트라 테라퓨틱스는 2020년에 시노오기(Shionogi, 塩野義製薬株式会社)가 5억$에 인수하였다. 테트라 테라퓨틱스의 BPN14770은 뉴런에서 세포 내 제2메신저 cAMP의 조절자인 포스포디에스테라제 4D(phosphodiesterase 4D, PDE4D)
BMP5와 BMP7의 파킨슨병 진행 억제 연구
이스라엘 벤 구리온 대학 Claude Brodski 교수팀은 BMP5와 BMP7의 파킨슨병 진행을 억제한다는 연구결과를 2020년 11월에 발표하였다[1]. 연구진은 파킨슨병 마우스 모델의 흑질에 직접 BMP5/7을 만드는 정보를 포함하는 바이러스 벡터를 주입했다. 그 후, 그들은 두 단백질이 알파-시누클레인의 독성 덩어리에 의해 파괴되는 도파민 생성뉴런을 보호할 수 있다는 것을 발견했다. 이 단백질이 동물의 운동증상을 완화시킬 수 있는지의 조사에서도 BMP5/7이 질병과 관련된 운동 장애를 완화할 수 있음을 확인했다. 대조적으로, BMP5/7의 손실은 알파-시누클레인의 축적을 초래하였다. 이 연구의 상업화를 위하여 벤 구리온 대학은 연구관련 특허를 출원하고 이 발명의 추가 개발을 위한 파트너를 찾고 있다고 밝혔다[2]. --- [1] Vitic, Zagorka, et al. "BMP5/7 protect dopaminergic neurons in
바이엘 - AAV-GDNF 기업 브레인뉴로테라피 인수
바이엘의 자회사인 AskBio는 브레인뷰바이오를 합병한다고 2021년 1월 28일 발표하였다. 바이엘은 AskBio를 2020년 10월에 인수하였다. 2001년 설립된 AskBio는 AAV 유전자 치료제 기술기업으로 이 분야에 500개 이상의 특허를 보유하고 있다. AskBio의 Pro10 AAV 제조공정은 화이자, 타케다 등에서 사용되고 있다. 브레인뉴로테라피(Brain Neurotherapy Bio, Inc, BrainNeuBio)는 2018년 오하이오 주립대 Krystof S. Bankiewicz 교수가 설립하였다. Krystof S. Bankiewicz 교수는 파킨슨병 및 유전자 치료분야의 전문가로 메드제네시스(MedGenesis Therapeutix, Inc.) 및 보이저(Voyager Therapeutics, Inc.) 등을 공동설립했었다. 브레인뉴로테라피는 파킨슨병에 대한 GDNF(glial cell line-derived neurot
로슈 - 약물발견을 위한 양자알고리즘 개발프로젝트 시작
로슈는 2021년 1월 28일 CQC(Cambridge Quantum Computing)와 제휴로 약물 발견 및 개발을 위한 양자 알고리즘 개발 프로젝트를 시작하였다고 발표하였다. CQC는 기업 수준의 양자 컴퓨팅 애플리케이션의 상용화를 위하여 2014년 설립되었고, 7280만$의 투자를 유치하였다. 일반적인 컴퓨터는 방정식을 풀기 위해 1과 0의 이진 시스템을 사용하지만 양자 컴퓨터는 개별 정보를 1, 0 또는 동시에 둘 중 하나의 값이 될 가능성으로 나열한다. 이 방법은 분자 상호 작용을 모델링하는 데 적합 할 것으로 예상된다. 양자 컴퓨팅은 분자의 화학적 활동을 시뮬레이션하여 단백질 접힘 등과 같은 최적화 문제를 해결할 수 있을 것으로 기대된다. 로슈는 초기 신약개발을 위해 양자컴퓨팅을 탐구하는 데 적극적이며 이를 위하여 옥스퍼드대와 협력해왔다. 경쟁사인 베링거 인겔하임은 구글과 협력하여 양자컴퓨팅 기반 약물발견 프로젝트를 진행한다고 2021